Новий етап у боротьбі зі спадковими хворобами: метод Crispr віщує революцію в генетиці
Генетики усього світу натхнені новим відкриттям, повідомляє Independent. Вони сподіваються знайти принципово нові можливості при "редагуванні" геномів усіх живих істот, у тому числі людини, пише журналіст Стів Коннор. "Відкриття обіцяє революційні зміни в дослідженнях та лікуванні цілого ряду захворювань, від раку і невиліковних вірусних хвороб до спадкових генетичних розладів таких, як серповидноклітинна анемії і синдром Дауна", - йдеться в статті.
Новий метод Crispr вперше дозволяє створювати "будь-яку частину генома людини надзвичайно акуратно". Все одно як замінювати окремі літери на сторінці в енциклопедії і при цьому не робити орфографічних помилок, пояснюють вчені. Можна вносити зміни в будь конкретні позиції ДНК 23 пар хромосом людини, не вносячи ненавмисних мутацій або вад.
Вчені вважають, що метод незабаром буде застосовуватися при клінічних випробуваннях генної терапії у ВІЛ-інфікованих і страждаючих спадковими захворюваннями на зразок хвороби Хантінгтона. "Можливо і застосування, яке викликає неоднозначну реакцію: корекція генетичних дефектів у ембріонів людини, створених шляхом ЕКО", - переказує газета слова вчених.
Дотепер генна терапія змушена спиратися переважно на методи, які вважаються занадто ризикованими для багатьох пацієнтів: наприклад, на модифіковані віруси, що вносять ДНК в геном "наосліп".
Crispr - "неймовірно могутній метод, у нього багато сфер застосування, від сільського господарства до потенційної генної терапії людини", сказав Крейг Мелло, лауреат Нобелівської премії з медицини 2006 року.
"Я, як і всі, читаю наукові журнали, але коли я побачив цей метод у дії в моїй власній лабораторії, у мене відвисла щелепа. У моїй лабораторії новачок з новачків змусив його працювати", - додав Мелло.
За словами Мелло, це дозволить прискорити розробку генномодифікованих рослин і домашньої худоби, а також допоможе перемогти опір проти генної терапії "зародкових ліній" у людських ембріонів, отриманих шляхом ЕКЗ.
Газета коментує: "Генна терапія зародкових ліній у сперматозоїдів, яйцеклітин або ембріонів, покликана усувати спадкові захворювання, змінює ДНК всіх наступних поколінь. Але побоювання, що вона небезпечна, а також перспектива появи так званих "немовлят, створених дизайнерами" спричинили її заборона у Великобританії та багатьох інших країнах".
Проте новий, вельми акуратний метод, можливо, зніме багато побоюваннь.
"Процес Crispr спочатку був відкритий як природний засіб оборони імунної системи бактерій від навали вірусів", - пише газета. У минулому році вчені з США довели, що Crispr можна направити на будь-яку ділянку геному. З тих пір проведені експерименти на рослинах, мишах і навіть стовбурових клітинах людини.
Джерело: inopressa.ru